基于PASS及SAS軟件的常用樣本含量估計方法實現(xiàn)及部分方法比較研究.pdf

1、樣本含量估計一直是醫(yī)學科研設計中的一道難題。據(jù)統(tǒng)計，在我國有高達90％以上的醫(yī)學文獻資料中未使用或者用錯樣本含量估計方法。大部分科研人員還沒有認識清楚樣本含量估計的重要性，更沒有系統(tǒng)掌握其估計方法，從而所開展研究的科學性和有效性受到質疑。
　　研究者在確定樣本含量估計方法的過程中，會遇到各種各樣的困難，諸如科研設計類型、統(tǒng)計分析方法、比較類型、精確度要求以及所能承受的時間、經費成本限制等等。即使這些問題都已確認完畢，接下來如何正確

2、估計樣本含量仍需要經過一番認真思考和仔細研究。采用專業(yè)的樣本含量估計軟件來計算樣本含量在科研工作中日趨流行。本課題將引導科研工作者高效、準確地找到適合自己科研目的的樣本含量估計方法，再結合具體例子展示如何在專業(yè)軟件上得以實現(xiàn)，以提高科研效率，使結果更加嚴謹科學、真實可靠。
　　本研究涉及到的樣本含量估計方法有：
　?。?）估計總體均值時樣本含量估計；
　?。?）估計總體率時樣本含量估計；
　?。?）單組、配對或交

3、叉設計均值比較時樣本含量估計；
　?。?）成組設計均值差異性檢驗時樣本含量估計；
　　（5）成組設計均值等效性檢驗時樣本含量估計；
　　（6）成組設計均值非劣效/優(yōu)效性檢驗時樣本含量估計；
　　（7）單因素多水平設計定量資料方差分析時樣本含量估計；
　?。?）單組設計率的比較時樣本含量估計；
　?。?）成組設計率的差異性檢驗時樣本含量估計；
　?。?0）成組設計率的等效性檢驗時樣本含量估計；

4、r>　　（11）成組設計率的非劣效/優(yōu)效性檢驗時樣本含量估計；
　?。?2）配對設計四格表資料統(tǒng)計分析時樣本含量估計；
　?。?3）隊列研究/病例-對照研究時樣本含量估計；
　　（14）相關分析時樣本含量估計；
　　（15）定量資料重復測量設計時樣本含量估計；
　　（16）定量資料析因設計時樣本含量估計；
　　（17）生存分析中樣本含量估計。
　　第3章列舉了多種常見設計類型下對應的樣本含量估計

5、方法。從介紹基本的公式入手，再分別基于兩種軟件結合具體實例來一一實現(xiàn)。
　　第4、5、6章中分別介紹了定量資料重復測量設計、析因設計、生存分析等幾種比較復雜的多因素設計下的樣本含量估計方法，并在第7章中對同一個問題不同解決方法間做了比較研究。
　　在估計定量資料重復測量設計的樣本含量時，分成只考慮主效應和同時考慮所有因素及其交互作用兩方面來展開論述。只考慮主效應估計樣本含量時，首先介紹了Bloch’s公式和Liu K.J’s

6、公式，從比較中發(fā)現(xiàn)Bloch’s公式假設的前提條件實際中很難滿足，容易低估樣本量。Liu K.J’s公式需要提供的參數(shù)如條件相關系數(shù)、重復測量誤差等都不容易獲得，實際操作較困難。第二種方法為采用PASS軟件計算，PASS不僅提供多種協(xié)方差類型來應對各種情況，還能靈活切換各種參數(shù)值和條件，在分析參數(shù)不同取值的檢驗效能時能準確、直觀地展現(xiàn)各個變量間的變化趨勢及相互關系。當既要考察主效應又要考察重復測量因素及交互作用時，PASS軟件也提供了專

7、業(yè)的解決方案，本文列舉了需要注意的關鍵步驟，并通過實例加以展示。
　　在估計定量資料析因設計的樣本含量時，從預實驗結果中獲得所需的參數(shù)估計值是十分科學、有效的方法。本文介紹了SAS GLMPOWER過程和PASS軟件兩種估計的方法，它們背后的原理一樣，但所需提供的參數(shù)稍有不同。GLMPOWER需要每個實驗小組的均值估計值、PASS軟件則需要提供因素合并后每個水平的均值估計值，兩種情況對預實驗結果進行初步處理后都可方便獲取所需參數(shù)。

8、
　　生存分析中介紹了三種類型的樣本含量估計方法，包括生存分析Log-rank檢驗、成組序貫設計和Cox回歸時的樣本含量估計方法。
　　Log-rank檢驗中包含的樣本含量估計方法主要有Freedman方法、Lachin-Foulkes方法和Lakatos方法。Freedman方法計算簡單快捷，但它沒有考慮生存資料的特殊性，是在基于風險比例保持不變、病人良好的依從性、生存時間滿足指數(shù)分布等前提下提出的，并且忽略了時間因素和刪

9、失數(shù)據(jù)對結果造成的影響，導致樣本含量估計結果偏差會較大，只適合粗略估計時使用。Lachin-Foulkes方法假設病人在時間段R內進入試驗，接著隨訪一段時間直至到達總時間T為止，引入了刪失率，也考慮時間因素的影響。但該方法設定的刪失率、風險率是一個固定值，因此該方法并沒有很好地擬合一個合理的生存過程。第三種方法為Lakatos法，它基于馬爾可夫方法，并考慮了更多的不確定影響因素，該方法應用靈活，能較好地反映實際情況，是一種可行、有效的樣