我國(guó)罕見(jiàn)病藥品可及性評(píng)價(jià)指標(biāo)體系的構(gòu)建與影響因素分析.pdf

1、目的:明確評(píng)價(jià)我國(guó)罕見(jiàn)病藥品可及性的指標(biāo)體系和影響藥品可及性的障礙因素,尋找改善我國(guó)罕見(jiàn)病患者用藥可及性和生命質(zhì)量的有效政策與管理模式。
　　方法和內(nèi)容:通過(guò)文獻(xiàn)研究法明確罕見(jiàn)病、罕見(jiàn)病藥品、藥品可及性等概念,同時(shí)回顧了國(guó)內(nèi)外罕見(jiàn)病相關(guān)法律政策、我國(guó)的罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)政策,借鑒國(guó)際上建立的藥品可及性指標(biāo)體系,初步篩選罕見(jiàn)病藥品可及性評(píng)價(jià)指標(biāo)體系;運(yùn)用德?tīng)柗茖＜易稍兎ê椭饔^賦權(quán)法,構(gòu)建罕見(jiàn)病藥品可及性評(píng)價(jià)三級(jí)指標(biāo)體系;利用模糊模式識(shí)別

2、法和指標(biāo)排序,判斷每一指標(biāo)的重要性和可行性;利用結(jié)構(gòu)式調(diào)查法對(duì)全國(guó)范圍內(nèi)罕見(jiàn)病患者用藥可及性影響因素進(jìn)行調(diào)查,分析我國(guó)罕見(jiàn)病患者用藥可及性的障礙因素和促進(jìn)罕見(jiàn)病藥品可及性的有效管理策略。
　　結(jié)果:通過(guò)兩輪德?tīng)柗茖＜易稍兓顒?dòng)在可獲得性、可利用性、可負(fù)擔(dān)性和系統(tǒng)反應(yīng)性四個(gè)方面確定了罕見(jiàn)病藥品可及性評(píng)價(jià)指標(biāo)體系,具體包括:4個(gè)一級(jí)指標(biāo)、9個(gè)二級(jí)指標(biāo)、79個(gè)三級(jí)指標(biāo),并利用主觀賦權(quán)法確定了指標(biāo)權(quán)重。通過(guò)模糊模式識(shí)別法和指標(biāo)排序識(shí)別指標(biāo)的

3、重要性、可行性。最后,通過(guò)對(duì)全國(guó)范圍內(nèi)罕見(jiàn)病患者用藥可及性影響因素的調(diào)查,發(fā)現(xiàn)影響罕見(jiàn)病患者用藥可及性的主要障礙因素有:醫(yī)藥費(fèi)用負(fù)擔(dān)重,醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷困難,罕見(jiàn)病藥品可獲得性低,罕見(jiàn)病診斷、治療困難,罕見(jiàn)病藥品用藥安全問(wèn)題,罕見(jiàn)病患者融入社會(huì)困難,國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的防治建設(shè)不足。
　　結(jié)論:國(guó)家應(yīng)制定罕見(jiàn)病藥品激勵(lì)政策;制定罕見(jiàn)病診斷、治療指南;建設(shè)罕見(jiàn)病診斷、治療系統(tǒng);建立罕見(jiàn)病藥品信息交流平臺(tái);提高罕見(jiàn)病醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋和報(bào)銷水平;支持